اعتماد أول علاج لمرضى تخزين الجليكوجين
▪︎ واتس المملكة
.
أقرت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، العلاج الجيني “Genglycos” للبالغين والأطفال من عمر 8 سنوات فأكثر المصابين بمرض تخزين الجليكوجين من النوع الأول (GSDIa)، ليصبح أول علاج معتمد للمرض.
يقلل الاعتماد على نشا الذرة بنسبة 31%
ويُعد (GSDIa) اضطرابًا وراثيًا نادرًا ينتج عن نقص إنزيم “جلوكوز-6-فوسفاتاز”، ويمنع هذا الاضطراب الكبد والكلى من إطلاق الجلوكوز المخزن إلى الدم.
ويُعطى “Genglycos” مرة واحدة، ويستخدم ناقلًا فيروسيًا من نوع AAV8 لإيصال نسخة وظيفية من جين G6PC إلى خلايا الكبد، لاستعادة إنتاج الإنزيم المفقود ومساعدة الجسم على إطلاق الجلوكوز المخزن أثناء الامتناع عن تناول الطعام.
وأظهرت التجارب السريرية التي استمرت 48 أسبوعًا، انخفاضًا متوسطًا بنسبة 31% في الكمية اليومية المطلوبة من نشا الذرة، حيث يعتمد العلاج التقليدي على وجبات متكررة وتناول نشا الذرة غير المطهو على مدار اليوم والليل للحفاظ على مستويات السكر.
يذكر أن الآثار الجانبية للعلاج الجديد شملت الحساسية المفرطة، وقصور الغدة الكظرية، وارتفاع مستويات اللاكتات، ونقص سكر الدم.
● تنويه لزوار الموقع (الجدد) :- يمكنك الإشتراك بالأخبار عبر الواتساب مجاناً انقر هنا ليصلك كل ماهو جديد و حصري .
Source akhbaar24